【财经分析】基因疗法或颠覆现有医疗体系 亟待两方面改革

中国金融信息网2019年05月18日03:34分类:快讯

新华财经华盛顿5月17日电(记者许缘) 全球三大药企之一的诺华集团首席执行官(CEO)瓦斯.纳拉辛汉(Vas Narasimhan)17日撰文表示,基因疗法有望颠覆美国现有医疗体系和价格结构,但亟待就价值评估体系和支付方式进行改革,以完善定价和支付体系。

基因疗法通过将有效基因导入人体来治疗因基因缺陷而导致的疾病。这种治疗方法可以治愈毁灭性疾病,但治疗费用也十分昂贵。截至目前,Luxturna是美国首款且唯一一款在售的矫正基因缺陷的药物。根据美国媒体此前的报道,美国食品药品监督管理局(FDA)有望近期对诺华研发而成的治疗婴儿肌肉萎缩症的新基因疗法Zolgensma作出审批决定。但该基因疗法单次定价或高达200万美元,引发药物定价和保险公司理赔等相关讨论。

纳拉辛汉认为,细胞和基因疗法的进步正在为一些最具毁灭性的疾病提供强有力的全新疗法。未来,基因疗法有望一次性治愈疾病,而不用与疾病作长期斗争。FDA预计,到2025年有望每年批准10到20种新的细胞和基因疗法。纳拉辛汉认为,这些疗法将最终产生非凡影响,但是其高昂的研发等前期成本也将对美国医疗体系带来挑战。

在治疗慢性疾病时,美国现有医疗体系基本采用现收现付的支付模式,将费用分摊到治疗的整个周期内,或为几个月,或为几年。但是,基因疗法是一种单次疗法且治疗价格昂贵,对现有体系构成挑战。

纳拉辛汉认为,这种全新的治疗方式对现有医疗体系提出了两大紧迫要求。其一,需要开发全新模型来正确评估细胞和基因疗法的价值。其二,开发全新的支付方式。

为了给医疗服务进行正确、准确的定价,评估药物对患者和社会的价值十分关键。但是,基因疗法大多是对患有致命疾病的婴儿进行治疗,其中体现的价值难以评估,传统评估方法也难以适用。

纳拉辛汉表示,开发全新的经济模型来确定这一价值十分重要。目前,独立的健康评估组织和政府正在与患者、支付机构和制药公司等相关方合作,共同研发定价方法。如果能够就评估框架达成一致,制药企业就可以且应该为潜在的细胞和基因疗法进行定价,使患者、医疗体系和更广泛的社会得益于这种创新疗法所带来的人力和经济优势。

除价值评估外,支付问题将成为最大挑战。纳拉辛汉表示,目前企业、智库和政府已经在探索全新的解决方案,例如分期付款或者在治疗未达到预期疗效时获得退款等。麻省理工学院新药研发模式举措(NEWDIGS)计划和杜克-马戈利斯健康政策中心也正致力于为细胞和基因疗法的融资和报销提供创新的解决方案。

不过,这些新模式或受到当前医疗补助和医疗保险支付体系的严重限制。纳拉辛汉认为,美国政府应该加大灵活性,鼓励上述新颖的支付方式来降低整体医疗成本。他表示,若非国会通过新的立法,现有医疗体系下的支付方式很难实现从按服务收费向按价值支付的转变。

纳拉辛汉表示,细胞和基因疗法极大扩展了对抗和战胜疾病的选择,但这需要业界、政府和其他利益相关方加强合作,以推动医疗体系改革,为接受这些全新疗法做好准备。他认为,通过正确价值评估和支付模式改革,未来可以开创一种革命性的医学新方法。

编辑:周鸾

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