高层次人才领军，具备行业细分领域顶尖竞争力的科研水平，以市场化为导向的综合运营体系……人源化模型与药物筛选创新技术研究院，这家在南京江北新区土生土长的遗传工程小鼠资源中心和基于创新性动物模型的技术服务中心，正不断点亮新型研发机构变革发展新坐标。以新模式、新理念、新姿态为发展主题，研究院持续变革机构管理机制，深挖全球优质资源，增强创新策源能力，在科技创新工作上探索出一条运用市场化手段，集成科研资源，应用主导，联合创新的新路径。
高层次人才领军，聚拢“双创”合力
江苏是经济大省、产业大省、制造业大省，产才融合是江苏人才工作的鲜明特色和重要经验。党的十九大报告提出，人才是实现民族振兴、赢得国际竞争主动权的战略资源。2018年以来，全省上下以深化人才发展体制机制改革为主线，深入实施“双创计划”，积极探索引才聚才用才新模式，着力推动各行各业双创人才强强联合，助力企业做大做强做精做优。
2017年，南京大学教育部长江学者特聘教授，国家杰出青年科学基金获得者，时任医药生物技术国家重点实验室主任，国家遗传工程小鼠资源库主任高翔博士跳出事业单位体制，联合团队筹措800万元现金在南京江北新区建立新型研发机构——人源化模型与药物筛选创新技术研究院。
“南京市新型研发机构的快速发展，主要在于其突破原有事业单位体制限制，通过股权激励稳固高端人才团队、通过投融资实现爆发式增长和开展海外业务。”高翔说，放手由科学家及职业经理人团队共同注册为民营控股的企业，在激活创新活力的同时还吸引了市场资本，保证机构按市场需求开展研发和生产活动，为新型研发机构的稳定发展提供了根本保证。
作为南京市首批备案的新型研发机构，人源化模型与药物筛选创新技术研究院以江苏集萃药康生物科技有限公司为运营实体，聚集了一批行业领军高端人才。核心研发团队参与制作了国内首例利用基因编辑技术建立的基因敲除小鼠模型，全球首例Cas9 KO犬等，也是“国际小鼠表型分析联盟”大科学计划的发起参与团队，主持参与的“基因工程小鼠等相关疾病模型研发与应用”项目曾获国家科技进步二等奖。
针对早期产学研合作平台无法实施股权激励，难以吸引优秀职业管理人和研发技术骨干，人才流失现象严重等发展“痛点”，研究院发展了创新人才引进和培育机制，以实现岗位目标为基础，建立差异化薪酬绩效体系及晋升制度，推动个人事业发展和企业目标的统一。同时，利用股权激励和高薪，研究院放手引进高层次人才。其中，公司总经理赵静博士曾任南京大学副教授，子公司广东药康总经理王韬博士曾任西澳大学助理教授，技术总监王宏宇博士先后在英国邓迪大学和牛津大学从事博士后研究。
把传统的财务资本创造价值，转变为人力资本、知识资本与财务资本共同创造价值，研究院创新实施“知识资本化”，以人才激励为理念，引入竞争机制挖掘公司内部潜力，让员工有机会选择更适合发挥自己才能的职位，以优化人员配置；设立创新奖等奖项，全面激活人才创新内生动力。
人才是企业可持续发展的基础保证，人才引入是企业发展战略的重要一环。截至目前，研究院在职人员约500人，核心成员全部毕业于“985”“211”等重点院校，团队研发能力较强，在相关领域承担国家重大科技项目和实现成果转化方面有丰富经验，在行业内具有重要社会影响力。
新型研发机构企业化运作并强调团队控股，政府部分参股，但不大包大揽，这是南京市政府和江北新区在扶持建立新型研发机构时探索出的全新路径。江北新区明确要求科学家为项目和产业化第一责任人，帮助研发机构开展管理培训，提供技术和资源平台支持，介绍和对接天使和VC资本，每年对机构做真实性检查，鼓励市场竞争。对那些愿意并能够依靠自己的力量活下来的新型研发机构，新区给予政策和项目资金支持。
“依靠但不依赖政府。”高翔说。研究院在运行期间，得到省市政府的多项财政支持，被评为南京市十佳新研机构之一，荣膺多项市级财政奖补支持。
突出原始创新，育强核心竞争力
研究院努力瞄准原始创新，力争实现创新突破从“0”到“1”。人源化模型与药物筛选创新技术研究院高度重视密切跟踪市场需求变化，专注关键核心技术攻关，着力打造开放平台，以极致的产品和服务点燃快速发展强引擎。
“公司要把有限的时间和资本投入到重要的方向和项目上，需要集中力量专攻主营业务。”高翔说。研究院制定《研究开发组织管理制度》《研发经费核算管理制度》《科技成果转化的组织实施与激励奖励》等制度性文件，完善创新成果转化和技术创新体系。近两年，公司研发支出占销售收入百分比远高于全国双创企业平均水平。
作为国家科技资源共享服务平台“国家遗传工程小鼠资源库”的共建单位，研究院在关键核心技术上持续发力。研究院重点围绕支撑新药研发方向开发药物评价新靶点疾病模型、用于临床药物筛选与指导精准治疗肿瘤模型等，获批和申请专利近50项。2019年研发项目“人源化小鼠模型建立及其在肿瘤免疫治疗药物评价中的应用”获得江苏省科学进步三等奖。
坚持市场导向，构建综合运营体系
如何破解基础科学研究与科技成果转化间的桎梏？“基础研究应该以应用需求为导向。”高翔说。2017年以来，研究院已形成集模型创制、冷冻保种、代理繁育、药物筛选、生产销售的一站式服务体系，通过创制、生产和供应小鼠等动物模型，破解了我国动物模型资源瓶颈，显著提高了新药创制和临床技术转化效率，全面支撑了国内生命科学研究及医药产品与技术开发。
研究院一手连着科研，一手连着市场。针对科研市场需求，研究院启动“斑点鼠计划”项目，拟在2021年完成2万多个蛋白编码基因的条件性敲除小鼠品系制作，成为全球最大的小鼠模型资源库，实现所有编码基因敲除模型品系的产品化。
聚焦大分子药物和抗体药物研发，研究院制作了上百个人源化模型的明星产品。研究院自主研发的肿瘤免疫检查点基因的人源化模型被使用于新药公司的抗体有效性及部分毒性研究，相较传统实验动物模型大大提高了药物筛选的成功率。据了解，该模型已被几十家生物医药企业和CRO公司使用，并取得良好的市场反应。
利用基因编辑及干细胞技术，研究院重点开发用于药物评价的人源化小鼠模型和用于指导精准治疗及医学研究的疾病模型。其中，自主研发的BALB/c-Hpd1等三种动物模型品系入选南京市创新产品推广示范名录。使用研究院小鼠发表的相关专业论文累计过百篇，创造了良好的经济和社会效益。
“3到5年内，公司将有望成为国际上规模最大、市场占有率位居前列的实验小鼠资源中心。”高翔说。未来几年内，公司将继续针对医学研究和药物开发的重大产业核心难点，开发共性关键技术，发展干细胞和基因编辑技术，完善药物研发方案，前瞻性布局重大战略研发项目和产品，提高公司技术服务与产品的国际市场占有率。
着力多元布局，构筑开放协同生态圈
良好的市场表现，离不开优质环境的支撑。研究院在产品研发、生产营销、融资发展、国内外市场推广等方面加快布局。
着力推动开放合作，创优国际市场环境。研究院充分利用外部科研和技术优势，与多家科研院所开展多元化产学研合作项目。以南京大学医药生物技术国家重点实验室为依托平台，研究院与国内外众多一流高校、科研院所、著名三甲医院、国内外知名药企等近千家单位建立了稳定合作关系。
公司作为国家科技部认定的50个国家科技资源共享服务平台之一“国家遗传工程小鼠资源库”的共建单位，与欧美日韩等十余国20多家资源库建立交流合作，推进技术交流、实现数据共享。
研究院在支撑江苏生物医药研发的同时，积极拓展全国和海外的服务。在国内，研究院在生物医药最活跃的三个版块布局。成都药康依托四川丰富的临床资源，借力母公司江苏集萃药康疾病模型小鼠研发、对外技术服务及丰富的模式动物资源等优势，连通生物医药上下游产业链，立足西南放眼全球市场。广东药康将作为华南遗传工程小鼠资源共享平台及人源化动物研发应用平台的载体，为华南粤港澳大湾区提供最高质量的实验动物模型，从而支撑华南健康产业的升级更新。通过在南京、常州、成都、广州建立基地，完成总公司加全资子公司的架构，为国内市场发展、提高市场占有率奠定坚实的基础。
国际市场方面，美国是国际生物医药行业最前端、技术最前沿的市场，生物医药企业规模及研发投入独占鳌头，公司已经完成美国公司注册，下一步将布局欧洲市场。公司的多个核心品系已经授权国际最大的实验动物生产供应商Charles River Laboratory公司，供应美国和欧洲市场。公司同时通过销售商向日、韩等国家供应相关产品。
为助力南京江北新区生物医药产业集聚与发展，公司还与江北新区生物医药谷共同打造国际会议品牌，每两年一次“人源化动物模型国际论坛”在江北新区成功举办。公司董事长高翔教授作为中国“国际小鼠表型分析联盟”（IMPC）首任指导委员会委员、“亚洲小鼠表型分析联盟”（APMC）理事长，成功召开IMPC年会，10余个国家13个国家级资源中心科学家聚集江北新区，共同探索小鼠疾病模型科学与技术发展之路。
下一步，研究院将针对医学研究和药物开发的重大产业核心技术、共性关键技术和重大战略性前瞻性技术等研究与开发，发展干细胞技术和基因编辑技术，建立新型人源化动物模型，提高药物筛选成功率，储备产业未来发展的战略性前瞻性疾病模型技术和目标产品。此外，还将完成国内西南、华南两大研发基地布局，结合当地临床及大动物模型优势，进行产业链延伸，建立发展海外研发基地。（沈杨子 施文）
