新华财经上海4月17日电（记者 胡洁菲）多发性硬化疾病是近年来医药界着力攻克的难题之一。在17日由诺华制药（中国）主办的第一届中国多发性硬化（MS）高峰论坛上，中国罕见病联盟副秘书长赵琳指出，我国在临床研究、诊疗创新、药物可及性等方面也得到了快速发展，但还需要以MS为突破口，摸索“以患者为中心”的创新的临床诊疗、疾病管理、支付和保障模式，真正走好治疗的“最后一公里”。
据介绍，多发性硬化（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者自身免疫系统攻击神经组织，导致神经功能损伤，大多数患者在20至40岁之间出现首次症状，是造成青壮年神经功能残疾最常见的原因之一。
85%多发性硬化患者属于复发缓解型多发性硬化。如果未能得到有效治疗，随着年龄增加、病程进展、髓鞘再生和修复作用减弱，患者或出现不可逆的神经退行性变，残疾逐渐加重，认知功能下降。据《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告显示》，43%患者由于肢体残疾生活不能自理，需要家人照顾;高达88.5%患者因疾病导致失业、失学。
近日，渤健公司宣布，富马酸二甲酯肠溶胶囊(以下简称富马酸二甲酯)获得国家药监局批准，用于治疗复发型多发性硬化；此外，诺诚健华也宣布，公司旗下布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂奥布替尼用于治疗多发性硬化(MS)已经通过中国国家药品监督管理局(NMPA)的临床研究用新药(IND)审评，获批在中国开展临床II期研究。 业内人士认为，此举将使我国的MS治疗再添利器。
此外，疾病修正治疗（DMT）也被认为是国内外共识推荐的多发性硬化缓解期标准治疗药物，坚持长期规范治疗能有效减少复发，延缓残疾进展。然而，DMT药物在我国的使用率仅为10%，欧美国家达到86%。
中国免疫学会神经免疫分会主任委员胡学强表示：“尽早启用高效DMT药物进行治疗，能够有效预防患者疾病复发、延缓残疾进展。过去，患者疾病意识的不足以及治疗费用较高是制约DMT使用最重要的原因。得益于国家对罕见病的重视以及不断优化的医保政策，如今已有4款DMT药物进入医保。”
据悉，自3月1日起，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年版）》已开始全面执行，MS患者的经济负担将得到进一步减轻。
编辑：张瑶
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